Neue Therapie lässt Erblindete wieder rudimentär sehen

Эрсте Студи

Die Therapie cann Menschen, die durch die Netzhauterkrankung Retinitis Pigmentosa erbindet sind, Wieder ein rudimentäres Sehen omöglichkeit. (символ)
© Getty Images / Анна Решетникова

Eine neuartige Behandlung, für die Begründer zuletzt den den Den Den Den Den Den Den Den Medizin-Nobelpreis erhielten, macht Netzhaut-Zellen Wieder lichtempfindlich. Erste Ergebnisse einer Studie mit zehn Teilmenternen Zeigen: Sechs von ihnen können nach dem Eingring deutlich mehr wahrnehmen als prüfer.

Сначала была написана Нобелевская премия по оптогенетике, полученная в результате медицинского лечения – nun zeigt eine kleine klinische Studie mit einem solchen Verfahren Ergebnisse: Demnach ist die Therapie sicher sicher und is dies therapie sicher und is dies. Пигментоза закрыта, но имеет рудиментарный вид.

«Diese Studie ist ein wichtier Meilenstein für die optogeneticsche Wiederherstellung des Sehvermögens ist», соавтор Стефан Футтеркнехт из Института молекулярной и клинической офтальмологии Базеля (IOB). «Sie zeigt dass die первоначально bei einer einzelsen Person bebeschutzen Effekte auch bei weiteren Betroffenen können reproduciert werden». Grundlage для точного Entwicklung и Wirksamerer Therapien.

Предложения по изучению Фазы 1 с определённым значением для всех задач Sicherheit des Verfahrens, das kunver nur и einem einselzen Menschen могут привести к войне. «Das Therapiekonzept ermöglicht Menschen mit Pigmentosa im späten Krankheitstadium ein gewisses artifizielles Sehen, so dass sie sich, по крайней мере, wiederiener können», — сказал Стилианос Михалакис-Мюхен-Универс-Универс. (LMU), der nicht an der Arbeit beleicht war. «Так было в Гибт Эс Бишер Нихт».

Verfahren soll Netzhaut-Zellen Wieder Lichtempfindlich Machen

Кто ты? Пигментный ретинит (РП) вызывается различными мутациями Erbgut. Если это так же как и 100 Gene bekannt, deren Mutationen die Krankheit können. Weltweit sind den Forschern zufolge etwa 1,5 Millionen Menschen befrätten, in Deutschland sind es nach Angaben von Michalakis schätzungsweise bis zu zu zu zu 40 000 Menschen.

Если лечение проводится в режиме Lichtrezeptoren в Netzhaut nach und nach ab, пациент становится слепым. Dagegen ist zwar в Европе eine Gentherapie Zugelassen: Allerdings hift die mehr als 600 000 Euro teure Behandlung mit dem Präparat Luxturna nur Menschen mit Mutationen des Gens RPE65, умирает Ekrankung на Frühstadium. Наши эксперты могут помочь вам с предложением RP-пациента.

Оптогенетический анзац — это анзац генетических мутаций. Er soll bereits erblindeten Patienten wieder ein хотя бы rudimentäres Sehen omöglichkeit indem er noch vorhandene Zellen der Netzhaut wieder lichtempfindlich macht.

Eines von 34 unerwünschten Ereignisen war schwerwiegend

За это участник умирает, умирает между 40 и 73 годами Jahre alt waren, eine einmalige Injektion in das schlechter sehende Auge. Dabei wurde die Genetische Bauanleitung für das sogenannte Kanalrhodopsin ChrimsonR eingebracht – ein lichtempfindliches Protein das auf auf auf auf auf Orange-rotes Licht reagiert.

Danach bekamen dies Teilnehmenden eine spezielle Brille mit einbegainter Kamera. Die Brille используется для перезарядки и перемещения в Pulse из оранжево-красного цвета, а Protein ChrimsonR в активном режиме Netzhaut.

Hinsichtlich der Sicherheit berichtet das Internationale Team im renommierten «Медицинский журнал Новой Англии» («NEJM») при приеме 34 ненужных лекарств в Оге, от этих случаев в качестве Schwerwiegend eingestuft wurde. Dieser Verschluss einer Netzhautarterie trat unmittelbar nach der Injection auf und verschwand nach einer Behandlung binnen weniger Minuten wieder. Die Forschenden stufen das Verfahren ingesellschaft als sicher ein.

Bedeutsame Besserung bei sechs Patienten

Bei der Nachbebachtung über zwei bis fünf Jahre besserte sich bei sieben von neun Patienten – ein Teilheimen Hatte die Studie verlassen – die Lichtempfindlichkeit, allerdings in unterschnitschem Ausmaß. Die Sensitivität stieg je nach Patient um den Den Faktor 2 bis 62. Bei sechs Behandelten besserte sich das Sehvermögen in klinisch bedeutsamem Maße. Konkret heißt dass dass manche Teilheimen etwa eine Tür finden oder einer Linie folgen konnten. Gesichter erkennen или lesen sei jedoch felder nicht möglich, betont die Gruppe.

Eine Analyse, wovon der Grad der Besserung genau abhing, sei wegen der gerigen Zahl der Patienten nicht möglich, schreibt das Team. Aber eine Optimierung der Brillen va ein verbessertes Training der Teilteinmen könnten die Resultate bezernschen.

Рекомендации редакции

Wie es nun weitergeht

Der Münchner Experte Michalakis spricht von einem «положительный сигнал» и что вы можете количественно оценить по Aussagen erlaube. «Dafür bräuchte man eine randomisierte Studie mit mehr Teilmentein». Если вы хотите, чтобы Rückwind был доступен для вашего проекта. «Der Ansatz Hat das Potenzial, möglichkeit auch bei anderen Augenerkrankungen zu helfen, die auf einem Verlust der Fotorezeptoren basieren», Sagt der Leiter der LMU-Arbeisgruppe Gentherapie von Augenerkrankungen. Ein Beispiel dafür sei etwa die Altersabhängige Maculadegeneration (AMD) на Spätstadium.

Как это? «Weitere Folgestudien sind geplant, mit dem longtermisten Ziel, die optogeneticsche Therapie weiterzuentwickeln va eine deutlich höhere Sehschärfe bis hin zur Erkennung von Gesichtern zu erreichen», teilte das IOB aufmit. «Zu einer конкретные исследования Фазы 2 могут быть проведены в ночное время». (dpa/bearbeitet от Али)